Wir wollen neue Möglichkeiten
der Behandlung schaffen.

Für ein Leben mit mehr Lebensqualität trotz neurodegenerativer Erkrankungen.

Leben mit einer neurodegenerativen Erkrankung

Wenn Sie oder ein geliebter Mensch die Diagnose einer neurodegenerativen Erkrankung wie Morbus Parkinson oder Multisystematrophie (MSA) erhalten haben, kann das sehr belastend sein.

Wir bei MODAG verstehen, dass diese Diagnose nicht nur körperliche, sondern auch emotionale Herausforderungen mit sich bringt. Unsere Mission ist es, Hoffnung zu geben und neue Wege in der Behandlung zu finden.

Der Kampf gegen das Unsichtbare:
MODAGs Mission gegen neurodegenerative Erkrankungen

Patienten & Angehörige

Neurodegenerative Erkrankungen wie Multisystematrophie (MSA) und Morbus Parkinson stellen Patienten, Angehörige und Mediziner sowie die Forschung vor große Herausforderungen. Bislang gibt es keine Therapien, die den Krankheitsverlauf stoppen oder umkehren können.

Patienten & Angehörige

Im Zentrum dieser Erkrankungen stehen winzige, für das bloße Auge unsichtbare Ablagerungen aus fehlgefalteten und verklumpten körpereigenen Eiweißen – sogenannte Oligomere. Diese toxischen Aggregate bilden sich in Zellen des Nervensystems und führen zu deren Absterben. Herkömmliche Behandlungsansätze scheitern daran, diese Oligomere zu erreichen und unschädlich zu machen.

Patienten & Angehörige

Wir erforschen neuartige Wirkstoffe, die gezielt auf die schädlichen Proteinablagerungen einwirken. Unser Ziel ist es, den Krankheitsverlauf zu verlangsamen oder sogar zu stoppen. Deshalb zielt unsere Forschung darauf ab, die erste wirklich krankheitsmodifizierende (den Krankheitsverlauf verändernde) Therapie für diese Erkrankungen zu entwickeln.

Neurodegenerative Erkrankungen verstehen

Was sind neurodegenerative Erkrankungen?

Neurodegenerative Erkrankungen wie Morbus Parkinson und Multisystematrophie (MSA) sind Krankheiten, bei denen nach und nach Nervenzellen im Gehirn absterben. Dies führt zu verschiedenen Problemen, vor allem bei der Bewegung und Kontrolle des Körpers.

Bei beiden Krankheiten spielt die Verklumpung und Ablagerung eines bestimmten fehlgefalteten Proteins (Alpha-Synuklein) in den Nervenzellen eine wichtige Rolle.

Morbus Parkinson

Morbus Parkinson ist eine der häufigsten neurodegenerativen Erkrankungen. Bei dieser Krankheit sterben insbesondere auch bestimmte Nervenzellen im Mittelhirn ab, die den wichtigen Botenstoff Dopamin produzieren.

Wofür wird Dopamin gebraucht?

Dopamin ist für die Steuerung unserer Bewegungen sehr wichtig. Wenn es zu wenig davon gibt, treten typische Parkinson-Symptome auf:

  • Verlangsamte Bewegungen bzw. Bewegungsarmut (Akinese)
  • Steife Muskeln (Rigor)
  • Zittern, besonders in Ruhe (Ruhetremor)
  • Gleichgewichtsprobleme mit Störung der Haltungsstabilität und Gangsicherheit (posturale Instabilität)

Weitere Symptome können sein:

  • Schlafstörungen
  • Riechstörungen
  • Depressionen
  • Verstopfung
  • Kognitive Störungen

Voranschreiten von Morbus Parkinson

Morbus Parkinson entwickelt sich meist schleichend über Jahre hinweg – meist mit unspezifischen Frühsymptomen. Im weiteren Verlauf entwickeln etwa 40% der Betroffenen kognitive Störungen bis hin zur Demenz. Medikamente und unterstützende Therapien können motorische Symptome lindern, jedoch gibt es bisher keine Heilung.

Häufigkeit

In Deutschland leiden etwa 250.000 bis 400.000 Menschen an Morbus Parkinson. Jedes Jahr kommen ungefähr 12.500 neue Fälle hinzu. Die Häufigkeit steigt mit dem Alter: von 1,4% bei 65-Jährigen auf 3,5% bei 85-Jährigen. Dabei sind Männer etwas häufiger betroffen als Frauen.

Weltweit ist Morbus Parkinson nach der Alzheimer-Demenz die zweithäufigste neurodegenerative Erkrankung.

Multisystematrophie (MSA)

MSA stellt eine sogenannte atypische Form von Parkinson dar. Sie ist seltener, hat aber einen schneller fortschreitenden Krankheitsverlauf als die Parkinson-Krankheit.

Auch hier sterben Nervenzellen ab, es sind aber ausgedehntere Bereiche des Gehirns und mehr verschiedene Arten von Gehirnzellen betroffen. Dies führt zu einer Kombination von Symptomen, die sowohl das Bewegungssystem als auch das autonome Nervensystem betreffen:

Typischerweise äußert sich eine Funktionsstörung des autonomen Nervensystems in Störungen

  • der Blasenfunktion
  • der Erektionsfunktion
  • der Darmmobilität
  • der Regulierung von Blutdruck und Körpertemperatur

Häufig treten zusätzliche, Parkinson-ähnliche Symptome auf, wie z.B.

  • Langsamkeit der Bewegung
  • Steifigkeit der Muskeln

Häufig sind auch Störungen der Kleinhirnfunktion mit Störung der Koordination, fortschreitendem Gleichgewichtsverlust oder Sprachstörungen.

Störungen im Denken und Gedächtnis (kognitive Störungen) sind eher selten.

Voranschreiten von MSA

MSA ist seltener und schreitet schneller voran als Morbus Parkinson. Viele Patienten sterben innerhalb der ersten zehn Jahre nach der Diagnosestellung.

Häufigkeit

Etwa 4-5 von 100.000 Menschen leiden an MSA. Die Krankheit beginnt typischerweise im Erwachsenenalter, meist zwischen 50 und 60 Jahren.

Unser Ziel ist es, in naher Zukunft mit unserem Partner Teva Pharmaceutical Industries Ltd eine erste krankheits­modifizierende Therapie für MSA anzubieten.

Wir wissen, wie wichtig dies für Patienten und ihre Angehörigen ist und setzen alles daran, diese Hoffnung Wirklichkeit werden zu lassen.

Das macht unseren innovativen Ansatz aus

Im Rahmen unserer Forschungsarbeit konzentrieren wir uns auf die schädlichen Proteinablagerungen (Oligomere) in Zellen des Nervensystems, die bei neurodegenerativen Krankheiten eine zentrale Rolle spielen und dazu führen, dass Nervenzellen absterben. Unsere Wirkstoffe gelangen ins Gehirn und wirken dort gezielt nur auf die toxisch fehlgefalteten Eiweißklumpen. Dadurch soll das Fortschreiten der Krankheit verlangsamt oder gestoppt werden.

Wir kombinieren 2 wichtige Säulen:

Früherkennung

Wir entwickeln innovative Verfahren zur frühzeitigen Erkennung von Erkrankungen. Denn je früher eine Krankheit identifiziert werden kann, desto besser kann interveniert werden – ähnlich einem Frühwarnsystem, das Probleme erkennt, bevor sie gravierend werden.

Gezielte Therapie

Wir forschen an Wirkstoffen wie Emrusolmin (anle138b), die direkt an der Ursache der Erkrankung ansetzen. Diese Medikamente sollen nicht nur Symptome lindern, sondern das Fortschreiten der Krankheit aufhalten.

Unsere Fortschritte in der Forschung

Unser Wirkstoffkandidat Emrusolmin (anle138b, TEV-56286) für MSA

Vor der Anwendung am Menschen

Umfangreiche Laborversuche mit weltweit führenden Wissenschaftlern, um die Wirkmechanismen zu verstehen

Phase 1

Ablauf
  • Phase 1a
    Erste Anwendung an gesunden Teilnehmern
  • Phase 1b
    Erste Testung an Patienten
  • DDI-Studie
    Überprüfung, ob das Medikament mit anderen Arzneimitteln wechselwirkt

Wirkstoffverhalten im Körper

  • Einnahme als Kapsel, Halbwertszeit von ~12 Stunden, Mahlzeiten beeinträchtigen die Wirkspiegel nicht
  • Wirkspiegel: Blutkonzentrationen erreichen Werte, die in Tiermodellen effektiv waren

Sicherheit

  • Kein spezifisches Nebenwirkungsmuster erkennbar
  • Keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse sind aufgetreten

Phase 2

TOPAS-MSA-Studie
(Targeting Oligomer Pathology of Alpha-Synuclein in MSA)

  • Wirkstoffkandidat
    Emrusolmin (anle138b, TEV-56286)
  • Zufällige Gruppeneinteilung
    (Medikament vs. Placebo)
  • Doppelblind
    weder Patienten noch Ärzte wissen, wer das Medikament und wer das Placebo bekommt
  • 48 Wochen Hauptstudie
    und anschließende offene Verlängerungsphase

Zielvariablen

  • Primärer Endpunkt
    Veränderung im UMSARS-Symptomscore: Ob sich der Gesundheitszustand hinsichtlich der Beweglichkeit und Alltagsfähigkeiten verbessert hat
  • Weitere Endpunkte
    Andere klinische Messwerte, Biomarker, Sicherheit und Verträglichkeit

Unterstützung finden: Organisationen an Ihrer Seite.

Wir wissen, wie wichtig Unterstützung ist. Es ist entscheidend, nicht nur über die medizinischen Aspekte informiert zu sein, sondern auch Zugang zu hilfreichen Informationen zu haben.

Hier finden Sie eine Auswahl an Organisationen und Informationsquellen, die Ihnen und Ihren Angehörigen wertvolle Unterstützung bieten können.

Partner und Organisationen, mit denen wir zusammenarbeiten

  • Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research

    Diese Organisation setzt sich für die Forschung zu Parkinson ein und bietet umfangreiche Informationen für Patienten und Angehörige.

  • Cure Parkinson’s Trust

    Eine britische Organisation, die sich auf die Finanzierung von Forschungsprojekten zur Heilung von Parkinson konzentriert.

  • Leben mit MSA

    Portal, das sich auf Informationen und Unterstützung für Menschen mit Multisystematrophie (MSA) sowie deren Betreuer und Angehörige konzentriert.

Patientengeschichten

Erfahrungen aus dem Leben: so meistern andere Patienten Morbus Parkinson und MSA